礼来AD新药疗效显著，世界最小起搏器获批，化疗药首次穿越血脑屏障丨科创要闻

创新药械、新效显小起创新疗法

【1】法布里病创新疗法获批上市

5月5日，药疗药首越血意大利生物制药公司Chiesi与以色列生物制药公司Protalix（PLX.O）宣布，著世障丨欧盟委员会（EC）已批准PRX-102（pegunigalsidase alfa）在欧盟上市，界最用于治疗成年法布里病患者。搏器

法布里病是获批化疗一种罕见的遗传性疾病，由于编码α-半乳糖苷酶A的次穿基因突变，导致其编码的脑屏α-半乳糖苷酶A功能部分或全部缺失，三聚己糖神经酰胺的科创正常降解受阻，未降解的新效显小起底物在多种组织的细胞溶酶体中堆积，造成相关组织的药疗药首越血功能障碍。PRX-102是著世障丨一种聚乙二醇化酶替代疗法，每两周注射一次，界最用重组形式的搏器蛋白质替代缺失的α-半乳糖苷酶。

PRX-102对140多名患者进行长达7年半的获批化疗综合临床治疗，其中包括一项头对头试验，通过肾小球滤过率（eGFR）下降情况看，PRX-102在控制肾脏疾病方面的疗效不劣于赛诺菲的Fabrazyme。

• 点评：目前治疗法布里病的药物，除了赛诺菲的Fabrazyme、美国生物科技公司Amicus的Galafold，现在又增加了PRX-102这一新选择。

【2】礼来AD疗法显著延缓认知衰退

5月3日，礼来宣布，其早期阿尔茨海默病（AD）的抗体疗法Donanemab在一项3期临床试验中达到主要和所有关键次要终点。在18个月内，与安慰剂组相比，Donanemab受试者iADRS（综合阿尔茨海默病评定量表）评分下降速度减缓35%， CDR-SB（临床痴呆评定表）评分变化下降的进程减缓36%。

47%受试者一年内疾病未出现临床进展（CDR-SB评分没有下降，安慰剂组为29%），52%受试者在1年内完成了治疗疗程（达到淀粉样蛋白斑块清除的要求）。

Donanemab是一款靶向被称为N3pG修饰的Aβ蛋白的抗体药物，2021年6月获

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